II期BEYOND研究结果公布：罗特西普可改善非肾衰竭依赖性（NTD）β-地中海贫血生活质量

则有p>昨日，百时美施贵宝（NYSE: BMY）与Acceleron医药（NASDAQ: XLRN）共同发布了II期外科研究工作BEYOND的首个数据。该研究工作旨在评估全球首个白细胞成熟阶段剂科尔尼西普重新组建最佳支持治疗法主要用途非病人一般来说（NTD）β-地中会海传染病治疗法的与兼容性。研究工作结果已在欧洲哮喘协会（EHA）2021年网络讨论会的会长系列讲座上进行发表（摘要#S101）。研究工作结果看出，77.1%给予科尔尼西普治疗法的症状发挥作用了胆红素增大（≥1.0 g/dl），而疗效组为0%。症状简报剧情的叠加也与胆红素增大具体。非病人一般来说β-地中会海传染病是指不必未婚不定期皮下注射白细胞的地中会海传染病症状，这类症状通常只才可在特定时间内经常或频繁病人。则有/p>pixabay β-地中会海传染病是一种由胆红素基因缺陷引起的遗传性血液传染病，是最罕见的常染色体隐性遗传传染病之一。据统计，全球有症状变异的年总发病率为1/10万，欧盟为1/1万。这种传染病与单方白细胞转化成有关，单方白细胞转化成会造成不身体健康白细胞的产生及白细胞数目提高，从而常引致轻微传染病。症状在这种情形，通常较虚弱并可能引致其他出血及其他轻微身体健康问题。 目从前，β-地贫具体的传染病治疗法方式有限，主要治疗法方式包括频繁皮下注射白细胞，但可能会引发铁机械性，从而引致器官损伤等轻微出血。非病人一般来说地中会海传染病是指不必未婚不定期皮下注射白细胞维生的地中会海传染病，这类症状通常只才可在特定时间内经常或频繁病人。科尔尼西普是一种全球首开的白细胞成熟阶段剂，其在动物模型中会被证实能够促进后半期白细胞成熟阶段。据统计到目从前为止，科尔尼西普已在宾夕法尼亚州获批治疗法才可不定期皮下注射白细胞的β-地中会海传染病症状，以及白细胞转化成刺激剂治疗法失败，并才可要在8月内皮下注射2个或更多其单位白细胞的极低危至中会危肾脏增殖异常遗传性伴内环铁粒幼白细胞（MDS-RS）或肾脏增殖异常/肾脏增殖性伴内环铁粒幼白细胞和血小板增多（MDS/MPN-RS-T）症状的具体传染病。 BEYOND是一项II期、随机、双盲、疗效对照的多中会心研究工作，旨在探索科尔尼西普对比疗效主要用途非病人一般来说β-地中会海传染病治疗法的和兼容性。符合条件的症状为罹患β-地中会海传染病或罹患胆红素（Hb）E复合β-地中会海传染病，≥18岁，且在随机分组从前的24周之内给予白细胞皮下注射≤5个其单位，大约弧Hb参数≤10.0 g/dL的一些人。 在此项研究工作中会，145事例症状以2:1比事例随机给予科尔尼西普1 mg/kg（可调至1.25 mg/kg）或疗效治疗法，每3周皮射一次，治疗法≥48周。两组症状继续给予最佳支持治疗法，包括皮下注射白细胞和祛铁治疗法。主要三站为在未皮下注射白细胞的情形，从第13到24周连续12周的时间内，大约Hb较弧缩减≥1.0 g/dL。次要三站包括在第1-24月内保持良好未病人且在第13-24周Hb较弧缩减≥1.5 g/dL的症状比事例，以及非病人一般来说β-地中会海传染病症状简报剧情中会的疲乏和虚弱（NTDT-PRO T/W）评分的大约参数叠加（评分越高代表孤独精确度（QoL）越差）。在未皮下注射白细胞的情形，从第13周到24周的连续12周的时间间隔内，96事例给予科尔尼西普治疗法的症状中会有74事例（77.1%）降到了研究工作主要三站，即大约Hb较弧缩减≥1.0 g/dL，疗效组49事例症状有0事例（0%）（P则有0.0001）。科尔尼西普组55事例大约弧Hb则有8.5 g/dL的症状中会有40事例（72.7%）降到主要三站，疗效组为0事例（P则有0.0001）。此外，科尔尼西普组41事例大约弧Hb≥8.5 g/dL的症状中会有34事例（82.9%）降到主要三站，疗效组为0事例（P则有0.0001）。根据研究工作关键次要三站结果，在第13-24月内，科尔尼西普组的96事例症状中会有50事例（52.1%）的大约Hb增大≥1.5 g/dL，疗效组中会降到的症状为0事例（0%）（P则有0.0001）。科尔尼西普组有89.6%的症状在1-24月内保持良好无病人，而疗效组中会为67.3%（P=0.0013）。症状简报的QoL剧情（疲乏和虚弱）的强化与Hb的缩减具体。在≥5%的症状中会任意级别治疗法长期出现的不良暴力事件，最罕见的为骨痛（科尔尼西普组36.5% vs 疗效组6.1%）、头痛（30.2% vs 20.4%）和关节痛（29.2% vs 14.3%）。在给予科尔尼西普治疗法的症状中会，没有恶性或血栓暴力事件的报道。科尔尼西普是全球首个且目从前唯一主要用途治疗法β-地中会海传染病和低危肾脏增殖异常遗传性等具体传染病的白细胞成熟阶段剂。据悉，目从前已在欧盟、宾夕法尼亚州和加拿大获批。对于符合条件的症状而言，科尔尼西普已成为一个最主要的治疗法选择。科尔尼西普不可作为白细胞皮下注射的替代品主要用途才可要几天后纠正传染病的症状。“非病人一般来说β-地中会海传染病症状所个人经历的慢性传染病和铁机械性，可能会引致一系列的外科出血。因此，他们迫切才可求治疗法选择。”宾夕法尼亚州贝鲁特大学理学士、皇家内科主治医师学会入会兼BEYOND研究工作者Ali Taher麻省理工学院表示，“根据BEYOND研究工作结果，无论症状的弧胆红素状况如何，科尔尼西普具备可持续提升大多数症状胆红素水平的外科潜力，同时还观察到科尔尼西普可强化非病人一般来说β-地中会海传染病症状的孤独精确度。” “在BEYOND研究工作中会，科尔尼西普显著强化症状病情，令我们博得激励。”Acceleron总裁兼首席总裁Habib Dable友人表示，“这些数据进一步增强了我们的努力。我们并不认为科尔尼西普有潜力成为一个意义深远的治疗法选择，得以造福世界性这一类最主要但缺乏更好治疗法的症状群体。” “此次在EHA大会上展出的研究工作结果进一步强调了科尔尼西普在治疗法传染病和发挥作用脱离病人各个方面的多重获益。此外，科尔尼西普也看出了其治疗法非病人一般来说传染病的潜在作用，这类症状面临一系列轻微且通常影响未婚身体健康的出血。”百时美施贵宝哮喘开发部见习副总裁Noah Berkowitz麻省理工学院表示，“我们将与伙伴Acceleron携手致力于加快科尔尼西普治疗法传染病具体的血液性传染病的外科研究工作。”注：科尔尼西普目从前尚未在中会国大陆获批参考文献：REBLOZYL Summary of Product Characteristics. Accessed May 2021.REBLOZYL U.S. Prescribing Information. Accessed May 2021.REBLOZYL Canada Product Monograph. Accessed May 2021.ClinicalTrials.gov. A Study to Determine the Efficacy and Safety of Luspatercept in Adults With Non Transfusion Dependent Beta (β)-Thalassemia (BEYOND). Available at: Accessed May 2021.Galanello R, Origa R. Beta thalassemia. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2010;5(11). Available at: Accessed May 2021.Musallam, K. M., Rivella, S., Vichinsky, E., Price Rachmilewitz, E. A. (2013). Non-transfusion-dependent thalassemias. Haematologica, 98(6), 833–844. Accessed May 2021.